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2025年3月24日，神濟(jì)昌華（北京）生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱“神濟(jì)昌華”）宣布，其自主研發(fā)的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點(diǎn)的基因治療藥物SNUG01，已正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可，適應(yīng)癥為肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）。此次獲批標(biāo)志著該藥物將進(jìn)入I/IIa期國際多中心注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，系統(tǒng)評(píng)估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，實(shí)現(xiàn)從基礎(chǔ)研究向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵跨越。

ALS是一種累及上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性、致死性神經(jīng)退行性疾病，患者逐漸喪失運(yùn)動(dòng)、吞咽及呼吸等功能，中位生存期僅為3-5年。ALS作為成年人最常見的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病之一，目前全球尚無治愈手段，現(xiàn)有療法僅能有限延緩疾病進(jìn)展。神濟(jì)昌華基于清華大學(xué)賈怡昌教授實(shí)驗(yàn)室在靶點(diǎn)方向的原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)，聚焦ALS致病機(jī)制研究，成功開發(fā)出具有全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療藥物SNUG01，為患者帶來全新治療希望。

SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體，通過鞘內(nèi)注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72可能通過膜修復(fù)功能、抗氧化/線粒體功能修復(fù)、減少應(yīng)激顆粒產(chǎn)生等多個(gè)功能實(shí)現(xiàn)減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。

在臨床前動(dòng)物研究中，SNUG01表現(xiàn)出顯著的神經(jīng)元保護(hù)作用；此前在由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭的研究者發(fā)起的臨床研究中，SNUG01展現(xiàn)出良好的安全耐受性，在療效指標(biāo)及生物標(biāo)志物方面看到了令人興奮的積極信號(hào)，完善了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床前再到人體數(shù)據(jù)的驗(yàn)證鏈條。與針對(duì)特異基因突變導(dǎo)致ALS的基因治療藥物相比，SNUG01對(duì)于神經(jīng)細(xì)胞的多重保護(hù)機(jī)制為其覆蓋更多ALS亞型，特別是為90%無藥可治的散發(fā)型患者提供了潛在的治療選項(xiàng)。

神濟(jì)昌華將與全球科研及醫(yī)療伙伴攜手，持續(xù)推進(jìn)國際多中心臨床試驗(yàn)的開展，加速驗(yàn)證這一突破性療法的臨床價(jià)值，共同邁向改寫漸凍癥治療格局的新征程。

關(guān)于神濟(jì)昌華

神濟(jì)昌華（北京）生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱“神濟(jì)昌華”，英文名“SineuGene”）成立于2021年底，是一家專注于神經(jīng)系統(tǒng)疾病創(chuàng)新療法研發(fā)的生物醫(yī)藥企業(yè)，總部位于北京市昌平區(qū)。公司依托清華大學(xué)醫(yī)學(xué)院賈怡昌教授團(tuán)隊(duì)十余年的科研積累，結(jié)合腺相關(guān)病毒載體（AAV）介導(dǎo)的基因表達(dá)和編輯，以及小核酸（ASO）介導(dǎo)基因表達(dá)調(diào)控等技術(shù)手段，布局了多個(gè)產(chǎn)品研發(fā)管線，致力于攻克肌萎縮側(cè)索硬化、腦卒中、帕金森病、阿爾茲海默癥、脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)3型、亨廷頓舞蹈癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病。